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Glossario della terminologia della ricerca clinica

Biodisponibilità
Quantità del principio attivo di un farmaco che raggiunge la circolazione sistemica.

Comitato etico
Organo indipendente costituito da rappresentanti di professioni mediche e paramediche come pure da persone che non esercitano una professione sanitaria il cui compito consiste nello stabilire se un determinato studio è eticamente ammissibile, se i rischi sono proporzionati ai potenziali benefici, se i diritti dei pazienti o dei volontari sani sono rispettati, se sono state prese tutte le misure necessarie a garantire la sicurezza di chi partecipa allo studio e se esiste una adeguata copertura assicurativa. Il Comitato Etico esamina inoltre molto attentamente le informazioni destinate al soggetto di studio. Infatti il paziente o il volontario sano deve dare il suo consenso esplicito a partecipare solo dopo aver ottenuto tutte le informazioni necessarie per decidere con cognizione di causa. Il Comitato Etico Cantonale opera in conformità alle regole stabilite dalla comunità internazionale.

Compassionate use: vedi uso compassionevole

Consenso informato
Presupposto irrinunciabile per l'inclusione di qualsiasi soggetto di ricerca in una sperimentazione clinica. Il consenso deve essere libero, espresso (solitamente in forma scritta) e raccolto dopo aver fornito un'informazione completa e comprensibile sugli scopi dello studio, le procedure previste, l'esistenza di trattamenti alternativi, l'insieme dei rischi e degli inconvenienti, l'insieme dei benefici previsti nonché di tutti i diritti garantiti ad ogni soggetto di ricercaCRO (Contract Research Organization): vedi organizzazione di ricerca a contratto

CRO (Contract Research Organization): vedi organizzazione di ricerca a contratto

Dichiarazione di Helsinki
Documento riconosciuto a livello internazionale, risalente al 1964 ma più volte aggiornato, che fissa i principi etici di riferimento nel campo della ricerca medica su soggetti umani.

Doppio-cieco
Sperimentazione in cui né il paziente né il ricercatore conoscono il trattamento assegnato. Lo scopo è di evitare che il paziente o il medico vengano - pur inconsciamente - influenzati nella loro valutazione.

Farmacocinetica
Studio del comportamento del farmaco nell'organismo, una volta somministrato (assorbimento, distribuzione, metabolizzazione ed eliminazione della sostanza).

Farmacodinamica
Studio del meccanismo d'azione di un farmaco nell'organismo.

Fase I - studio (studi non terapeutici)
Primi studi di un nuovo medicamento condotti sull'uomo, spesso su soggetti volontari sani. Questa fase serve a fornire una valutazione preliminare della sicurezza del nuovo farmaco e a stabilire un primo profilo della tollerabilità, della farmacocinetica, della farmacodinamica e della biodisponibilità.
La fase I è condotta in pazienti ammalati in quelle situazioni in cui la sperimentazione su un soggetto sano non è proponibile - è il caso, ad esempio, dei farmaci antitumorali - sempre a condizione che il farmaco studiato presenti una tossicità giustificata dal profilo terapeutico.

Fase II - studio (studi terapeutici pilota)
Dopo aver completato con successo la fase I, il medicamento viene testato in un numero limitato di pazienti (100-300) affetti dalla malattia per la quale il principio attivo è stato sviluppato con lo scopo di dimostrarne l'attività o l'efficacia e di valutarne la sicurezza a breve termine. Questi studi hanno anche lo scopo di determinare le dosi e gli schemi terapeutici appropriati e, se possibile, di identificare chiaramente il rapporto dose/risposta.

Fase III - studio (studi terapeutici alla condizione della pratica clinica)
Studi condotti su un numero considerevole di pazienti (da 1'000 a 3'000) al fine di determinare il rapporto sicurezza/efficacia a breve e a lungo termine come pure di valutarne il valore terapeutico relativo e assoluto. In questa fase vengono studiati anche il tipo e il profilo delle reazioni avverse più frequenti, le interazioni con altri farmaci e tutte le altre caratteristiche specifiche. Per lo più si procede con sperimentazioni cliniche controllate dove il nuovo farmaco viene confrontato con il trattamento standard disponibile per l'indicazione terapeutica in studio oppure con il placebo.

Fase IV - studio
Si tratta di studi condotti dopo la messa in commercio di un medicamento. Servono essenzialmente per condurre un'attività di monitoraggio e di farmacovigilanza del medicamento, ossia a raccogliere ulteriori dati circa la sua sicurezza.
Inoltre tali studi perseguono l'obiettivo di migliorare l'utilizzo del medicamento, ad esempio definendone la tollerabilità in categorie particolari di pazienti o identificando interazioni con altri farmaci precedentemente non rilevate.

GCP (Good Clinical Pratice): vedi norme di buona pratica clinica

Luogo di ricerca
Luogo in cui viene eseguito uno studio clinico. Uno stabilimento di cura pubblico e privato, uno studio medico o un centro che dispone dell'equipaggiamento necessario alla realizzazione degli studi clinici, compatibile con gli imperativi di sicurezza dei soggetti di ricerca e di rigore scientifico.

Norme di buona pratica clinica
Standard internazionale a cui far riferimento per la progettazione, l'esecuzione, il monitoraggio e il rapporto di una studio clinico a garanzia dell'attendibilità dei dati e della protezione dei diritti, della sicurezza e della riservatezza/confidenzialità dei soggetti di ricerca.

Organizzzazione di contratto a ricerca (CRO)
Struttura scientifica, solitamente privata, che pianifica, esegue ed elabora studi per conto di terzi

Placebo
Sostanza inerte, medicamento privo del principio attivo. Viene data soprattutto per evitare problemi di suggestione e soprattutto l'effetto positivo che spesso si produce nel paziente quando il medico prescrive il farmaco. Il placebo non deve essere utilizzato quando per una determinata malattia esistono già trattamenti dimostratisi efficaci. In questo caso il raffronto deve essere fatto con il trattamento di riferimento.

Promotore
Ogni persona o organismo che sotto propria responsabilità dà inizio a una sperimentazione clinica, la gestisce o la finanzia. Può essere una ditta farmaceutica, un'associazione di ricerca o lo stesso sperimentatore.

Protocollo
Documento che descrive il razionale, gli obiettivi, la metodologia, il disegno statistico e l'organizzazione di uno studio clinico.

Randomizzazione
Procedura secondo la quale ai soggetti di ricerca viene attribuito un determinato trattamento in modo del tutto casuale.

Singolo-cieco
Sperimentazione in cui solo il medico o solo il paziente sono a conoscenza del trattamento somministrato.

Soggetto di ricerca
Essere umano, malato o sano, che partecipa ad uno studio clinico. Deve aver dato espressamente il suo consenso libero a partecipare , dopo essere stato informato compiutamente in merito allo studio.

Sperimentatore
Ogni persona responsabile dell'esecuzione pratica di una sperimentazione clinica nonché della protezione della salute e del benessere del soggetto dello studio.

Studio aperto
Tipo di studio in cui sia il soggetto di ricerca sia lo sperimentatore sono a conoscenza del trattamento assegnato (contrario: singolo-cieco, doppio-cieco).

Studio clinico
Qualsiasi ricerca sull'uomo nel campo biomedico condotta allo scopo di accrescere le conoscenze scientifiche

Studio controllato
Studi nei quali il trattamento sperimentale viene confrontato a un trattamento di controllo che può essere sia il miglior trattamento disponibile per l'indicazione studiata (golden standard) sia il placebo.

Studio multicentrico
Studio clinico eseguito secondo un unico protocollo in luoghi di ricerca differenti e condotto, pertanto, da più di uno sperimentatore.

Studio randomizzato: vedi "randomizzazione"

Uso compassionevole
Metodo per fornire farmaci sperimentali non ancora in commercio a pazienti in gravi condizioni di salute per i quali non è disponibile un'altra opzione terapeutica e che non sono eleggibili per uno studio clinico.